瑶瑶资料(瑶瑶公主资料)

来源:【人民日报健康客户端】

“2018年至今,我国罕见病保障水平有了很大的飞跃,截至到2021年12月底,有28种罕见病的58种罕见病治疗药物已被纳入国家医保目录。与此同时,我们也要看到,罕见病保障仍然面临‘三缺’困境,即患者认知不足、医疗服务短缺、政策法规支持不足。”

7月22日,北京大学药学院药事管理与临床药学系主任,北大医药管理国际研究中心主任史录文教授,在由多发性硬化症之家主办的“关注多发性硬化(MS)未满足需求专家研讨会”上指出,要破解目前罕见病诊疗面临的诸多问题,需构建由政府引导的罕见病多层次多元化医疗保障体系。

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北京大学药学院药事管理与临床药学系主任,北大医药管理国际研究中心主任史录文教授

确诊难、治疗贵,罕见病患者仍面临挑战

“对于罕见病患者而言,治疗药物纳入医保的重要性不言而喻,但有时即使有基本医保保障,在其他多层次医疗保障体系没有到位的情况下,患者从确诊到治疗周期漫长,负担还是很大。”史录文表示。

“我的确诊特别周折。基本上去了所有的科室,我不知道我是什么疾病,我在想是不是我需要调理,我吃中药都吃了一年多,无法计算那一段时间花了多少钱,直到2018年行动不便才得到确诊,在这期间,家庭和经济的负担已经很重。” MS与NMO病友会公共事务联络官,同时也是一名多发性硬化患者的瑶瑶在研讨会上分享。

多发性硬化在2018年5月被纳入《第一批罕见病目录》。目前我国大约有3万多名多发性硬化患者,约85%患者为复发性MS(多发性硬化)。MS高发于20-40岁中年轻女性,疾病以中枢神经系统炎性脱髓鞘为特点,最常累积脑室周围白质,脊髓、脑干和小脑,是导致年轻人非外伤性致残的主要原因。

“经过国家医保谈判,目前已有一些多发性硬化修正药物可以使用医保报销,按照医保地能够报销70%,一年花费不会超过四万块,相较于进入医保之前,经济负担减轻了50%。”瑶瑶在研讨会上提到,不过,即便如此,一年数万元的药费,对于不少已经历漫长的求医问药阶段的罕见病家庭而言,也不是一笔小数目。

此外,目前我国现有治疗MS化药为中/低效药物,临床NEDA-3达标率不佳,疾病负担随着疾病进展显著增加。相较之下,以奥法妥木单抗注射液为例的高效生物制剂,在实现精准治疗的同时,还能保留B细胞的重建功能和浆细胞的免疫监视功能。两项国际核心研究证实,近90%患者达到NEDA-3,降低MRI新增病灶98%,降低年复发率59%,延缓残疾进展风险34%。①②③

国家药监局官网显示,2021年12月21日,奥法妥木单抗注射液获批于我国上市,但目前尚未进入国家医保目录。“用上效果更好的新药是患者的心愿,但在没有纳入医保前,绝大多数患者只能望而却步。”瑶瑶无奈表示。

完善罕见病保障体系,须强调政府的引导作用

自2018年以来,罕见病治疗进入政策支持的快速通道,诊断、新药审批、医保各种政策密集推出。2020年3月公布的纲领性文件《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》中,提出:探索罕见病用药保障机制。

人民日报健康客户端记者注意到,为减轻罕见病患者用药的负担,针对罕见病药物保障上,浙江、湖南、广东等多个省份也在积极探索“1+N”模式,努力建立多方共付的支付保障体系,截至目前,全国已经有了270多个惠民保单元,覆盖了70余种获批上市的罕见病治疗药物。

不过,史录文指出,目前我国罕见病多层次保障效果仍不如预期,绝大多数的罕见病家庭很容易面临因病致贫的困境,患者无法及时用上具备更高临床价值的新药。“很重要的一个原因是,目前针对罕见病没有专门的法律法规,各项探索总显得底气不足,再加上政府引导不足,多元化支付保障体系并不能充分发挥应有的作用。”

“完善罕见病保障体系,必须强调政府的引导作用。”史录文建议,应加快构建一个由政府引导,多方参与,第三方独立运营的全国统一的罕见病诊疗及基金信息化管理平台,特点是全国统一、公开透明、独立运行,这样可以积极引导患者注册登记,同时提供必要的诊疗信息以及罕见病保障专项基金支持等。

“希望每一个罕见病患者都不会被遗忘,在提高罕见病保障方面,我们应该充分发挥社会主义的优越性,鼓励社会力量共建,引导各方共同关注罕见病。”史录文表示。

参考资料:

①Tian, D. C., Zhang, C., Yuan, M., Yang, X., Gu, H., Li, Z., Wang, Y., & Shi, F. D. (2020). Incidence of multiple sclerosis in China: A nationwide hospital-based study. The Lancet regional health. Western Pacific, 1, 100010.

②邱伟 & 徐雁.(2018).多发性硬化诊断和治疗中国专家共识(2018版). 中国神经免疫学和神经病学杂志(06),387-394.

③中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书暨2021版中国多发性硬化患者生存质量报告(public:Feb 2021)

责编:鲁洋

校对:李益萌

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